Freeline Therapeutics Holdings plc, con sede en Londres, acaba de anunciar que el New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado datos positivos sobre el tratamiento de la hemofilia.

Esto amplía los datos previos de hasta tres años y medio desde la dosis de Fase 1/2 que encontró B-AMAZE del candidato de terapia génica AAVS3 de la compañía, FLT180a, para personas con el debilitante trastorno hemorrágico hereditario. El trastorno es causado por la falta del factor de coagulación IX (FIX).

hemofilia

Pamela Foulds, directora médica de Freeline, dijo: «Los datos a largo plazo de B-AMAZE continúan respaldando nuestra confianza en que una sola dosis de FLT180a podría proteger a las personas con hemofilia B del sangrado y la necesidad de reemplazo de FIX de por vida a través de la expresión persistente de FIX niveles de protección.”

Los resultados clave informados hoy en el artículo de NEJM «Estudio de fase 1-2 de terapia génica AAVS3 en pacientes con hemofilia B» por Pratima Chowdary et al. fueron publicados. incluir a todos los pacientes con aumentos dependientes de la dosis en los niveles de FIX después del tratamiento con FLT180a. Nueve pacientes mantuvieron la actividad de FIX con una mediana de seguimiento de 27,2 meses.

En el último seguimiento, cinco pacientes tenían niveles de FIX dentro del rango normal, tres pacientes tenían valores que oscilaban entre el 23 % y el 43 %, y un paciente con dosis alta (1,28-12 vg/kg) era del 260 %.

La tasa media anual de sangrado en todos los pacientes disminuyó y el consumo medio anual de FIX también disminuyó.

Expresión génica persistente

Michael Parini, director ejecutivo de Freeline, dijo: «Además de la promesa que FLT180a tiene para las personas que viven con hemofilia B, estos datos a largo plazo demuestran el potencial de nuestra cápside patentada AAVS3 para permitir una expresión génica fuerte y sostenida en dosis bajas de vector para tratamiento de pacientes debilitantes. «Enfermedades hereditarias con un buen perfil de seguridad».

En general, el tratamiento fue bien tolerado, siendo la transaminitis transitoria la reacción adversa más común asociada con FLT180a. Ningún paciente interrumpió la infusión o abandonó el estudio. No se produjeron reacciones a la infusión y no se detectaron inhibidores de FIX.

Los eventos adversos relacionados con el manejo inmunológico fueron consistentes con los perfiles de seguridad conocidos de corticosteroides y tacrolimus.

profiláctico

En el estudio B-AMAZE, los pacientes recibieron una de las cuatro dosis de FLT180a junto con un control inmunitario profiláctico.

Amit Nathwani, profesor de hematología en el Instituto del Cáncer del University College London y miembro de la junta de Freeline, dijo: “La terapia génica es todavía un campo joven que está ampliando las fronteras de la ciencia para las personas con enfermedades genéticas graves. Los datos a largo plazo de B-AMAZE se suman a la creciente evidencia de que la terapia génica tiene el potencial de liberar a los pacientes de los desafíos de tener que adherirse a una terapia de por vida, o podría proporcionar un tratamiento donde actualmente no existe”.

Hace exactamente dos años, la compañía amplió su ronda Serie C para incluir su terapia génica para la hemofilia B en un ensayo fundamental.

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