UCB anunció la publicación de los resultados del estudio de extensión abierta (OLE) a largo plazo de FINTEPLA (fenfluramina) CIV en la revista Epilepsia.

Los resultados de eficacia y seguridad a largo plazo mostraron que FINTEPLA, cuando se agregó al régimen antiepiléptico actual de un paciente para las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS), fue eficaz para reducir la frecuencia de múltiples tipos de convulsiones y, en general, fue bien tolerado durante el tratamiento. duración media del tratamiento de 364 días.

Los participantes del estudio experimentaron una reducción sostenida en la frecuencia de las convulsiones motoras, incluidas las que provocaron una recaída o una caída, como convulsiones tónico-clónicas generalizadas (GTCS), GTCS secundarias, convulsiones tónico-clónicas focales a bilaterales, convulsiones tónicas, y convulsiones tónico-clónicas. convulsiones atónicas.

El LGS es una encefalopatía epiléptica del desarrollo grave de inicio en la infancia caracterizada por convulsiones resistentes a los medicamentos con alta morbilidad y deterioro grave de la función motora, cognitiva y del desarrollo neurológico.

LGS tiene efectos de gran alcance más allá de las convulsiones, incluidos problemas de comunicación, síntomas psiquiátricos, sueño, problemas de comportamiento y movilidad. En los EE. UU., 30,000 a 50,000 personas se ven afectadas

Importante posibilidad

«Este análisis provisional a largo plazo de seguridad y eficacia de FINTEPLA suplementario demostró que los pacientes con LGS experimentaron una reducción sostenida y clínicamente significativa en la incidencia de convulsiones asociadas con una declinación, con una reducción particularmente marcada en la incidencia de GTCS asociada con una convulsión repentina están asociados con la muerte inesperada en la epilepsia”, dijo Kelly Knupp, profesora asociada del Children’s Hospital Colorado e investigadora principal del estudio.

«Dada la continua eficacia y tolerabilidad de FINTEPLA a lo largo del tiempo, este fármaco podría ser una opción terapéutica importante a largo plazo para los pacientes con LGS que son altamente resistentes al tratamiento, y podría ser una opción terapéutica especialmente importante para los pacientes con LGS que experimentan una carga elevada». el GTC».

Resultados del estudio FINTEPLA

Los resultados del estudio OLE mostraron que la mediana del cambio porcentual en la frecuencia mensual de las convulsiones asociada con una disminución del valor inicial prealeatorizado fue de -28,6 % durante todo el período OLE y de -50,5 % a los 15 meses. Casi un tercio de los pacientes experimentaron un efecto clínicamente significativo de una reducción del 50 % o más en el porcentaje de convulsiones asociadas con una disminución, incluido el 11,6 % de los pacientes que demostraron una reducción significativa del 75 % o más.

La mediana del cambio porcentual en la frecuencia de todas las convulsiones motoras fue del 45,9 %. Las convulsiones GTCS y tónicas respondieron mejor al tratamiento de LGS con FINTEPLA. En todo el OLE, el cambio porcentual medio en GTCS desde el inicio prealeatorizado fue de -48,8 % y varió con el tiempo de -56,4 % en los meses 7-9 a -79,1 % en los meses 13-15

La mediana del cambio porcentual en las convulsiones tónicas fue de -35,8 % en todo el OLE y varió con el tiempo de -37,1 % en los meses 4 a 6 a -62,6 % en los meses 13 a 15.

Dentro del estudio, los autores afirman que estos datos son convincentes porque los GTCS se observan comúnmente en pacientes con LGS. Además, AGBS puede provocar lesiones personales. La muerte súbita inesperada en la epilepsia (SUDEP) es una preocupación importante para las personas con LGS, y los pacientes con antecedentes de GTCS tienen un riesgo estimado de 10 veces mayor de SUDEP.

El estudio OLE también mostró que FINTEPLA fue generalmente bien tolerado. Los eventos adversos emergentes del tratamiento más comunes observados con OLE fueron disminución del apetito, fatiga, nasofaringitis y convulsiones. La seguridad cardiovascular en este estudio confirma aún más los perfiles de seguridad de FINTEPLA; no se observaron casos de cardiopatía valvular ni de hipertensión arterial pulmonar.

‘Evidencia fuerte’

«Esta extensión de etiqueta abierta es una fuerte evidencia de que FINTEPLA es eficaz para reducir múltiples tipos de convulsiones asociadas con LGS, particularmente en convulsiones generalizadas más graves por hasta 15 meses», dijo Brad Chapman, jefe de epilepsia y síndromes de enfermedades raras de EE. UU. en UCB.

«Estamos entusiasmados de ofrecer FINTEPLA a quienes viven y cuidan LGS para ayudar a reducir el impacto de esta devastadora enfermedad y mejorar potencialmente la calidad de vida de las personas que viven con LGS».

Resultados adicionales de la OLE revelaron que el 37,6 % de los investigadores y el 35,2 % de las enfermeras calificaron a sus pacientes como “mucho mejor” o “mucho mejor” en la escala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)1.

FINTEPLA fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) en marzo de 2022 para el tratamiento de LGS en pacientes de 2 años en adelante y en junio de 2020 para el tratamiento del síndrome de Dravet (DS) en pacientes de 2 años en adelante UCB adquirió Zogenix, Inc. y FINTEPLA en marzo de 2022.

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