Khondrion, una compañía farmacéutica en etapa clínica que descubre y desarrolla terapias dirigidas a enfermedades mitocondriales primarias, anunció ayer (22 de noviembre) que su ingrediente activo líder 100 % patentado, el sonlicromanol, ha mostrado resultados positivos en el tratamiento de los trastornos del espectro MELAS.

El trastorno del espectro MELAS es una enfermedad mitocondrial progresiva rara y Sonlicromanol entrará en un estudio fundamental de fase 3 respaldado por un perfil favorable de riesgo-beneficio. El tratamiento pasará ahora a la fase 3 de desarrollo en los trastornos del espectro MELAS.

Tanto el estudio KHENERGYZE de fase 2b aleatorizado y controlado con placebo de Khondrion como el estudio KHENEREXT de extensión de fase 2b abierto en curso demuestran resultados estadísticamente significativos y/o clínicamente significativos en múltiples criterios de valoración con un perfil de seguridad aceptable.

khondriones sonlicromanol Progreso

De acuerdo con estudios previos, se demostró que Sonlicromanol es seguro y bien tolerado en el programa de Fase 2b, sin efectos secundarios graves. El análisis general de los datos a corto y largo plazo del programa muestra beneficios para los pacientes en múltiples dominios (cognición y estado de ánimo, dolor, fatiga y control del equilibrio) y mejoras significativas en las evaluaciones globales de salud y calidad de vida. Esto respalda el avance de Sonlicromanol en el desarrollo clínico de Fase 3 en pacientes con trastornos del espectro MELAS.

Khondrion dice que, si bien el estudio de fase 2b de 28 días no logró alcanzar su criterio principal de valoración de las puntuaciones de la función cognitiva del dominio de la atención, el estudio mostró efectos positivos del tratamiento en varios otros criterios de valoración secundarios relacionados con la cognición y el estado de ánimo.

El análisis de los datos a las 52 semanas muestra efectos del tratamiento más pronunciados, en línea con las expectativas en estas enfermedades raras de progresión lenta. Por lo tanto, estos datos de pacientes a más largo plazo brindan información valiosa para el diseño del próximo estudio de fase 3.

Innovación en enfermedades mitocondriales

Mirian Janssen, una de las principales investigadoras del Centro Radboud de Medicina Mitocondrial de los Países Bajos, dijo: «Me alientan estos resultados prometedores, en particular la mejora en las medidas de calidad de vida y la puntuación NMDAS durante un período de tiempo más prolongado. El deseo de los pacientes del estudio de continuar usando Sonlicromanol y su motivación personal también son signos positivos.

“He tenido el privilegio de trabajar de cerca con muchos de estos pacientes durante muchos años y me complace ver mejoras tangibles en los pacientes que ahora han sido tratados con Sonlicromanol durante 52 semanas. Felicito a Khondrion por su impulso a la innovación en enfermedades mitocondriales, el cuidado que brinda a sus pacientes y su compromiso con este programa de desarrollo”.

Los detalles del estudio de fase 2b KHENERGYZE en adultos con trastornos del espectro MELAS, que incluyó a 27 pacientes tratados con sonlicromanol (50 mg y 100 mg dos veces al día) durante 28 días, no mostraron una mejora estadísticamente significativa en los dominios de atención. Las puntuaciones de la función cognitiva se obtuvieron utilizando Cogstate. prueba de identificación visual asistida por computadora en comparación con los que recibieron placebo.

Khondrion nota una mejora significativa

Los análisis post-hoc de los datos del estudio mostraron tendencias positivas en varios otros criterios de valoración secundarios relacionados con la cognición y el estado de ánimo, así como en otros dominios, incluida la fatiga. En particular, se lograron efectos del tratamiento estadísticamente significativos y clínicamente significativos en comparación con el placebo, incluso para el Inventario de depresión de Beck (BDI) y el Cuestionario de falla cognitiva (CFQ). En general, los datos sugieren una mejor eficacia para la dosis de 100 mg dos veces al día en comparación con la dosis de 50 mg dos veces al día. Se ha confirmado un perfil de seguridad aceptable.

El estudio de extensión de etiqueta abierta KHENEREXT Fase 2b está en curso. Un análisis intermedio del estudio, que evaluó la seguridad a largo plazo y una amplia gama de parámetros de eficacia de sonlicromanol (100 mg dos veces al día) en pacientes que habían completado el estudio KHENERGYZE, confirmó los resultados positivos informados en el estudio de fase 2b BDI y Los CFQ se demostraron a lo largo del tiempo en una primera cohorte de siete pacientes que recibieron sonlicromanol durante 52 semanas.

Khondrion dijo que en la puntuación NMDAS ampliamente utilizada, que se desarrolló y validó específicamente para evaluar la gravedad de la enfermedad en pacientes adultos con enfermedad mitocondrial primaria, la mayoría de los sujetos vieron una mejora significativa, con una disminución de hasta 6 puntos después de 52 semanas. Se ha confirmado un perfil de seguridad aceptable.

Hito importante para Khondrion

Jan Smeitink, director ejecutivo de Khondrion, dijo: “Estos resultados son un hito importante para Khondrion. Si bien el efecto de Sonlicromanol en el criterio principal de valoración durante un período de 28 días en el estudio de Fase 2b fue insuficiente, creemos que los resultados más amplios del programa de Fase 2b, que ahora duran hasta 52 semanas, brindan evidencia inequívoca del impacto clínico positivo y importante beneficio para el paciente que Sonlicromanol puede ofrecer.

“Nos alientan especialmente las señales positivas relacionadas con la gravedad general de la enfermedad, el estado de ánimo, la cognición, la fatiga, el equilibrio y el dolor, todos los cuales se encuentran entre los síntomas más angustiosos que experimentan los pacientes en su vida diaria, como se señala en los UMDF. Informe Voz del Paciente 2019. Esperamos discutir nuestros planes con los reguladores europeos y estadounidenses en un futuro cercano antes del inicio del estudio fundamental de Fase 3, que actualmente está programado para fines de 2023.

“Me gustaría expresar mi más sincero agradecimiento a todos los pacientes y sus familias que han participado en estos estudios, así como a los grupos de defensa de los pacientes, los equipos de estudios clínicos en Nijmegen, Munich, Newcastle y Copenhague, y las fundaciones y el gobierno. organismos por sus contribuciones especiales a nuestra investigación. Y un gran agradecimiento al talentoso equipo de Khondrion por su arduo trabajo continuo, avanzando en este campo de investigación y su dedicación para encontrar nuevos tratamientos que los pacientes necesitan desesperadamente”.

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