La compañía biofarmacéutica Khondrion ha notado mejoras anunciadas en pacientes con trastornos del espectro MELAS utilizando su compuesto principal sonlicromanol.

La compañía proporcionó actualizaciones de un estudio de Fase 2b, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de tres vías, cruzado, de 28 días llamado KHNERGYZE que inscribió a 27 personas. También informó actualizaciones del estudio de extensión abierto de Fase 2b en curso, KHEREREXT, en siete pacientes durante un máximo de 52 semanas. Ambos ensayos se conocen colectivamente como el programa de Fase 2b.

Sonlicormanol para el síndrome MELAS

Las personas con síndrome MELAS tienen una acumulación de ácido láctico en la sangre (acidosis láctica), que puede causar vómitos, dolor abdominal, cansancio, debilidad muscular y dificultad para respirar. Esta acumulación de ácido láctico también se ha observado en el líquido cefalorraquídeo y en el cerebro.

De acuerdo con estudios previos, se demostró que Sonlicromanol es seguro y bien tolerado en el programa de Fase 2b, sin efectos secundarios graves. El análisis general de los datos a corto y largo plazo del programa muestra beneficios para el paciente en varias áreas (cognición y estado de ánimo, dolor, fatiga y control del equilibrio).

Transición a estudios de fase 3

También se observaron mejoras significativas en las evaluaciones de salud global y calidad de vida, lo que respalda la progresión de sonlicromanol en el desarrollo clínico de fase 3 en pacientes con trastornos del espectro MELAS. El análisis de los datos a las 52 semanas muestra efectos del tratamiento más pronunciados, en línea con las expectativas en estas enfermedades raras de progresión lenta.

Por lo tanto, estos datos de pacientes a más largo plazo brindan información valiosa para el diseño del próximo estudio de fase 3.

Los pacientes desean continuar con Sonlicromanol

dr. Mirian Janssen, una de las principales investigadoras del Centro Radboud de Medicina Mitocondrial en los Países Bajos, dijo: «Me alientan estos resultados prometedores, particularmente la mejora en las mediciones de la calidad de vida y la puntuación NMDAS durante un período de tiempo más prolongado. El deseo de los pacientes del estudio de continuar usando Sonlicromanol y su motivación personal también son signos positivos.

“He tenido el privilegio de trabajar de cerca con muchos de estos pacientes durante muchos años y me complace ver mejoras tangibles en los pacientes que ahora han sido tratados con Sonlicromanol durante 52 semanas. Felicito a Khondrion por su impulso a la innovación en enfermedades mitocondriales, el cuidado que brinda a sus pacientes y su compromiso con este programa de desarrollo”.

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