Scholar Rock ha informado datos de 12 meses sobre el candidato apitegromab para la atrofia muscular espinal (SMA). El anuncio está en línea con la caída de seis meses en los datos que disparó el precio de las acciones de Scholar Rock en octubre y llevó a la biotecnología a embarcarse en un estudio clave a finales de año.

La AME ha pasado rápidamente de una necesidad totalmente insatisfecha a una enfermedad que es atendida por múltiples productos. Sin embargo, todavía existen opciones de tratamientos que pueden mejorar los productos existentes, ya sea como agentes únicos o como terapias de combinación parcial. Scholar Rock demostró que su inhibidor selectivo de la activación de la miostatina latente, un mecanismo de acción que difiere de los tratamientos actuales, podría representar una mejora con respecto a las opciones existentes el año pasado.

La actualización de 12 meses confirma en gran medida los alentadores resultados anteriores. La interpretación de los resultados se vuelve más difícil debido al diseño del estudio de etiqueta abierta, pero la mayoría de los efectos observados después de seis meses han demostrado ser permanentes.

En algunos casos, los resultados de eficacia mejoraron entre las lecturas de seis y doce meses. Una cohorte de niños con AME tipo 2 de dos años o más que comenzaron el tratamiento con Biogen y Spinraza de Ionis antes de los cinco años mostró una mejora media de 5,6 puntos en una escala motora después de haber recibido infusiones de 20 mg / kg de apitegromab en su régimen actual. por seis meses. Después de 12 meses, la mejora fue de 7,1 puntos. Scholar Rock vio una tendencia similar en el grupo de dosis más bajas.

Alrededor de un tercio de los participantes tanto en el brazo de dosis baja como en el de dosis alta mostraron una mejora en la escala de función motora de al menos 10 puntos después de 12 meses. Aproximadamente el 60% de los pacientes tuvo un aumento de cinco puntos.

Las otras dos cohortes carecen de tales indicios de una profundización de las reacciones. En pacientes con AME tipo 2 o tipo 3 no ambulatorio que comenzaron el tratamiento con Spinraza a la edad de cinco años o más, el aumento medio en la escala motora a los 12 meses fue de 1,2 puntos. Este hallazgo proviene de un análisis de protocolo que excluyó a un paciente que omitió tres dosis de apitegromab debido a restricciones de COVID-19. Después de seis meses, el aumento medio de toda la cohorte fue de 1,4 puntos.

En una tercera cohorte, los valores se deterioraron de seis a doce meses. En otra escala de enfermedad, los pacientes ambulatorios con AME de tipo 3 mejoraron en 0,5 puntos después de seis meses. Después de 12 meses, el grupo había visto una disminución promedio de 0.3 puntos. Scholar Rock también registró disminuciones numéricas en las proporciones de pacientes con mejoras de tres y cinco puntos, aunque el tamaño de las cohortes de 23 sujetos dificultaba sacar conclusiones firmes de la tendencia.

Scholar Rock se está preparando para enviar Apitegromab a un estudio de fase 3 para confirmar los signos de eficacia en la fase 2. Está previsto que el estudio comience a finales de año. Scholar Rock también está trabajando para expandir el uso de apitegromab. Está previsto realizar un estudio de prueba de concepto sobre la distrofia muscular de Becker para el próximo año.

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