Replay, una compañía de redacción de genomas, anunció hoy la formación de Kaleibe, una compañía de terapia génica contra el VHS que se enfoca en trastornos genéticos del cerebro.

Es el tercer producto de Replay que se lanza desde el inicio de la empresa en julio, y aprovechará el vector de transmisión del virus del herpes simple (HSV) de alta carga útil de Replay, synHSV, para atacar enfermedades cerebrales genéticas.

Los cofundadores de Kaleibe incluyen a Richard Wade-Martins, cuya investigación en la Universidad de Oxford se centra en los mecanismos moleculares subyacentes a las enfermedades neurodegenerativas, y Howard J. Federoff, exprofesor distinguido de neurología en la Universidad de California, Irvine, y exdirector ejecutivo de una compañía de medicina regenerativa, Aspen Neuroscience, Inc. Joe Glorioso, el inventor de synHSV, también es cofundador de Kaleibe.

Los programas de desarrollo iniciales se centrarán en la enfermedad de Parkinson (EP) genética y la ataxia de Friedreich (FRDA). Estas enfermedades tienen grandes necesidades médicas insatisfechas y causas genéticas conocidas. Los genes diana, 33 kb y 135 kb respectivamente, superan con creces la capacidad de carga útil de los vectores de virus adenoasociados (AAV) (5 kb). El Parkinson afecta a más de 6 millones de personas en todo el mundo y es el trastorno del movimiento más frecuente y la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en todo el mundo después de la enfermedad de Alzheimer.

Opciones de tratamiento limitadas

Se estima que alrededor del 15% de los casos son hereditarios, perdiendo genes funcionales a los que pueden dirigirse los fármacos genómicos. La FRDA es un trastorno del movimiento neurodegenerativo, progresivo y genético que afecta aproximadamente a 1 de cada 50 000 personas, con una edad típica de aparición entre los 10 y los 15 años. Con el tiempo, conduce a un deterioro progresivo de la coordinación muscular (ataxia). Las opciones de tratamiento son limitadas e incluyen el tratamiento de los síntomas y las complicaciones de la afección.

El lanzamiento de Kaleibe sigue a los lanzamientos de las empresas de productos Eudora y Telaria, cada una centrada en los trastornos oculares y cutáneos. La estructura corporativa distintiva de Replay separa el desarrollo de tecnología del desarrollo de productos dentro de compañías de productos enfocadas en áreas terapéuticas de enfermedades.

Adrian Woolfson, presidente ejecutivo, presidente y cofundador de Replay, dijo: “El neurotropismo natural del HSV permite que el virus establezca una infección latente en las neuronas y permite una expresión transgénica robusta en múltiples regiones del cerebro. Por lo tanto, era prudente que aplicáramos nuestra plataforma patentada de administración de synHSV a los trastornos cerebrales genéticos en los que creemos que el HSV ofrece la promesa de una administración de genes que es más segura y duradera que los enfoques basados ​​en AAV. La alta capacidad de carga útil de HSV también permite la expresión de genes genómicos, empleando secuencias reguladoras naturales y capturando formas alternativas de empalme”.

Tratamientos novedosos

Lachlan MacKinnon, director ejecutivo y cofundador de Replay, dijo: “El lanzamiento de la tercera empresa de productos de Replay subraya la solidez y la amplia aplicabilidad de nuestra tecnología synHSV, así como nuestra capacidad para aprovechar su capacidad de carga mediante la entrega de cartuchos de hasta 150 kb de longitud. . Con Kaleibe, tenemos la suerte de contar con expertos líderes en neurociencia y neurociencia clínica y neurología como cofundadores, que utilizan synHSV para brindar tratamientos novedosos a pacientes con enfermedades cerebrales debilitantes”.

Wade-Martins dijo: “La misión de Replay de escribir y entregar grandes cantidades de ADN se alinea con mi propio interés de investigación en esta área. La enfermedad de Parkinson genética y la ataxia de Friedreich son enfermedades caracterizadas por mutaciones en genes particularmente grandes, lo que las convierte en objetivos particularmente difíciles para las terapias génicas basadas en AAV. Con el potencial de entregar hasta 30 veces la carga útil de AAV, la plataforma synHSV de Replay facilita la entrega de genes grandes, el llamado «ADN grande», con la promesa de una opción terapéutica diferenciada y convincente para estas enfermedades previamente intratables».

Efecto notable

Federoff dijo: «Kaleibe tiene como objetivo arrojar luz sobre los trastornos cerebrales genéticos que tienen grandes necesidades médicas insatisfechas y están asociados con impactos adversos significativos en la calidad de vida de los pacientes. El enfoque diferenciado de Replay reúne los elementos necesarios para preparar a la empresa para el éxito. Espero trabajar con el equipo para aprovechar la plataforma de tecnología synHSV de Replay para desarrollar tratamientos novedosos que aborden los mecanismos genéticos que están más allá del alcance de otras tecnologías y tienen el potencial de tener un impacto clínico significativo y duradero para tener influencia”.

Glorioso agregó: “Nuestra plataforma de entrega de HSV de próxima generación tiene varias ventajas distintas sobre las plataformas de entrega de genes existentes y el potencial de interrumpirlas. Las causas genéticas definidas de los trastornos neurológicos estudiados en Kaleibe nos ofrecen la oportunidad de introducir innovaciones tecnológicas profundas y esperadas desde hace mucho tiempo en el panorama del tratamiento”.

DEJA UNA RESPUESTA

Por favor ingrese su comentario!
Por favor ingrese su nombre aquí