Aelis Farma ha anunciado los resultados positivos de sus estudios de seguridad en voluntarios sanos y la aprobación para iniciar el primer estudio de AEF0217, su candidato a fármaco para el tratamiento de trastornos cognitivos, en personas con Síndrome de Down.

Aelis Farma es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en desarrollar tratamientos para enfermedades cerebrales, según el anuncio de hoy (15 de noviembre). AEF0217 se está desarrollando para el tratamiento de los déficits cognitivos causados ​​por la hiperactividad del receptor CB1 y como primera indicación para aquellos asociados con la trisomía 21 (síndrome de Down).

La administración aguda y crónica de AEF0217 hasta 30 veces el rango terapéutico esperado se tolera bien y exhibe perfiles favorables de seguridad y exposición plasmática, lo que permite la siguiente fase de desarrollo clínico. AEF0217 es el segundo candidato a fármaco de una nueva clase de fármacos que está desarrollando Aelis Farma: Signaling Specific Inhibitors of the CB1 Receptor (CB1-SSi).

Nueva clase de fármacos desarrollada por Aelis Farma

CB1 es el principal receptor del sistema endocannabinoide del cerebro, que es responsable de regular varios procesos fisiológicos y cognitivos. Investigaciones recientes sugieren que los trastornos cognitivos asociados con la trisomía 21 involucran hiperactividad del receptor CB1.

AEF0217 se posiciona como un tratamiento de primera línea para los déficits cognitivos causados ​​por la hiperactividad del receptor CB1. Pretende explotar las propiedades características de CB1-SSi, que permiten inhibir la hiperactividad del receptor CB1 sin afectar las funciones fisiológicas normales y sin causar efectos secundarios significativos, dos criterios necesarios para poblaciones vulnerables como las personas con síndrome de Down.

Pier Vincenzo Piazza, director ejecutivo de Aelis Farma, comentó: «Los resultados muy positivos del programa de Fase 1 logrados con AEF0217 representan un paso significativo en el desarrollo de este candidato a fármaco para tratar los déficits cognitivos, en particular los asociados con el también conocido por estar relacionado a la trisomía 21 como síndrome de Down. También confirman el gran potencial de la clase terapéutica CB1-SSi desarrollada por Aelis Farma, que nuevamente demuestra un excelente perfil de seguridad, así como propiedades farmacocinéticas favorables.

Sin efectos secundarios graves

“AEF0217 ahora puede continuar y entrar en un ensayo de fase 1/2 en personas con trisomía 21. Este avance significativo nos permite trabajar rápidamente para confirmar el potencial terapéutico de AEF0217 para mejorar la principal innovación farmacológica para los déficits cognitivos de las enfermedades cerebrales en personas que viven con trisomía 21, para las cuales no existen soluciones terapéuticas efectivas en la actualidad”.

El programa clínico de fase 1 de AEF0217 combina tres estudios clínicos aprobados por la Agencia Española de Salud AEMPS en septiembre de 2021: un estudio de dosis única ascendente, un estudio de dosis múltiple ascendente (7 días) y un estudio farmacocinético para analizar los efectos del consumo de alimentos sobre el fármaco. consumo.

Este programa clínico integral fue diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la absorción de AEF0217 en el rango de 0,2 mg a 6 mg en comparación con el placebo en 68 voluntarios sanos de entre 18 y 55 años. Los resultados obtenidos mostraron que todas las dosis de AEF0217 fueron bien toleradas por voluntarios sanos y no se produjeron efectos secundarios graves. Solo se observaron tres eventos adversos relacionados con AEF0217 a lo largo del programa, que se manifestaron como diarrea de baja intensidad.

Financiación aprobada para Aelis Farma

Además, no se observaron cambios clínicos relevantes en las pruebas biológicas de rutina, electrocardiogramas o signos vitales. Asimismo, las pruebas psicométricas que examinaron las principales dimensiones psicológicas, como depresión, ansiedad, psicosis y tendencias suicidas, no mostraron diferencias significativas entre AEF0217 y el placebo. Aelis Farma añadió que el perfil farmacocinético de AEF0117 también se ha mostrado favorable, con muy buena absorción plasmática, linealidad entre dosis y una vida media larga, como era de esperar.

“Estos resultados positivos para AEF0217 son tanto más alentadores cuanto que la seguridad del compuesto es un criterio particularmente importante para el tratamiento de la población con síndrome de Down y para la aceptación familiar del tratamiento de los déficits cognitivos en estas personas vulnerables. Estamos emocionados de ser parte de este proyecto revolucionario y emocionante para evaluar este candidato a fármaco, que representa una verdadera esperanza para muchas personas afectadas por el Síndrome de Down y sus familias”, agregó Rafael de la Torre Fornell, Investigador Principal de los Ensayos Clínicos y Coordinador de el proyecto ICOD.

En base a estos datos positivos, la AEMPS ha aprobado el avance de Aelis Farmas AEF0217 a un primer ensayo clínico en participantes con Síndrome de Down. El objetivo principal de este estudio de fase 1/2 será demostrar la seguridad, la tolerabilidad y el perfil farmacocinético de AEF0217 en personas con síndrome de Down. El estudio también podría proporcionar los primeros indicios de la actividad de este candidato a fármaco. Se esperan las primeras inscripciones antes de finales de 2022 y los primeros resultados clínicos deberían estar disponibles a mediados de 2023.

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