Durante décadas, la UE ha impulsado la introducción de medicamentos de terapia avanzada (ATMP), como las terapias celulares y génicas. Sin embargo, se necesitan cambios en las regulaciones ATMP para mantener la competitividad de Europa con el resto del mundo.

La UE tiene una rica base de recursos en términos de innovación biotecnológica. En las últimas décadas, esto ha ayudado a la región a lograr una de las primeras aprobaciones de ATMP en el mundo: la terapia celular modificada genéticamente Glybera, que recibió luz verde en 2012 para el tratamiento de la deficiencia de lipoproteína lipasa, una enfermedad extremadamente rara.

Los ATMP difieren de las píldoras tradicionales porque pueden basarse en células vivas o vectores virales que transportan una carga útil de ADN. Tienen el potencial de cortar la enfermedad de raíz con solo una o dos dosis, como las terapias con células CAR-T que se usan para tratar formas raras de cáncer de la sangre.

Sin embargo, esta nueva forma de terapia también plantea desafíos para los sistemas de salud y los desarrolladores de fármacos, que se resumen en las «Cuatro A»: aprobación, disponibilidad, evaluación y asequibilidad.

Por ejemplo, actualmente los ATMP son difíciles, lentos y costosos de diseñar y fabricar. Y los desarrolladores a menudo ponen un alto precio a estas terapias: la terapia génica recientemente aprobada por CSL, Hemgenix, ganó recientemente el título de fármaco más caro de la historia a principios de este año cuando costó 3,5 millones de dólares por una sola dosis.

Este enfoque de fijación de precios ha causado problemas en la UE. Un ejemplo flagrante es el intento fallido de la empresa estadounidense bluebird bio de comercializar su terapia génica Zynteglo tras la aprobación de la Comisión Europea. Una disputa de precios con las autoridades sanitarias alemanas en 2021 llevó a bluebird bio a retirar sus ofertas de terapia génica del continente.

Con las tensiones sobre las estrategias de reembolso, la UE se enfrenta al desafío de proporcionar a sus pacientes acceso a los ATMP. En un evento en el Parlamento Europeo, el grupo de la industria Alliance for Regenerative Medicine (ARM) discutió con legisladores y reguladores cómo los ATMP pueden allanar el camino a los pacientes.

La UE está perdiendo competitividad en el desarrollo de ATMP

Según un llamado a la acción publicado por ARM, la UE en su conjunto va a la zaga de EE. UU. y Asia en el número de desarrolladores de tratamientos, ensayos clínicos e inversiones para apoyar el desarrollo de ATMP.

«Me estresa ver el estancamiento en Europa», dijo Miguel Forte, director general de la empresa belga de terapia celular Bone Therapeutics y miembro del directorio de ARM. Agregó que es importante evitar situaciones en las que las empresas retiren los ATMP del mercado cuando no puedan llevarlos a los pacientes.

“La ciencia no es diferente al otro lado del Atlántico. Los pacientes no son diferentes al otro lado del Atlántico. El acceso no debería ser diferente al otro lado del Atlántico”, dijo Forte.

Parte del problema son los mecanismos regulatorios y de acceso de pacientes a los ATMP de la UE. Por ejemplo, la UE tiene controles estrictos sobre el desarrollo y la comercialización de productos basados ​​en organismos genéticamente modificados (OGM). Estos controles se diseñaron principalmente para proteger al sector agrícola, pero también complican el proceso de uso de OGM en ensayos clínicos. Por lo tanto, una exención para los ATMP podría simplificar el proceso para los desarrolladores de fármacos.

«La legislación de OGM es una fruta madura y ni siquiera deberíamos estar hablando de eso», dijo Forte. «Solo tenemos que hacerlo.»

El Reglamento de Medicamentos de la UE: fuerte pero fragmentado

Si bien el mercado europeo es más difícil de navegar que otras regiones, su régimen regulatorio ha demostrado ser algo ágil cuando se trata de nuevas formas de terapia, dijeron en el evento funcionarios de la Comisión Europea y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

En cualquier caso, un régimen regulatorio sólido también puede ayudar a las empresas a comercializar sus ATMP rápidamente, señaló Patrick Celis, administrador científico del Comité de Terapias Avanzadas de la EMA. “Así que hay un camino claro a seguir [companies] saben cuáles son las expectativas y saben qué hacer a continuación y qué esperamos para que se apruebe el producto”.

Desde que la legislación allanó el camino en 2007, se han aprobado 23 ATMP en la UE, aproximadamente la cantidad que la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. dio el visto bueno.

Sin embargo, una debilidad general de la UE es el mercado fragmentado, lo que significa que los desarrolladores de fármacos tienen que regular el reembolso en cada estado miembro por separado.

Los avances regulatorios están en marcha

En un intento por modernizar y armonizar el acceso de los pacientes a los medicamentos, la UE lanzó una nueva estrategia farmacéutica en 2020. Esta es una hoja de ruta diseñada para fomentar la innovación biotecnológica, la infraestructura digital y la colaboración entre las partes interesadas del bloque.

Además, en enero de 2022, la UE lanzó una nueva legislación sobre Evaluación de Tecnologías Sanitarias (ETS). El llamado reglamento HTA de la UE tiene como objetivo ayudar a los estados miembros de la UE a medir la eficacia de la tecnología sanitaria y decidir cómo se reembolsa la tecnología. También fomenta la cooperación entre los Estados miembros para reducir la fragmentación de los reembolsos.

La EMA y la Comisión Europea también han prestado especial atención a los ATMP: en 2017, las organizaciones publicaron un plan de acción conjunto con la misión de adaptar mejor sus sistemas a los requisitos especiales de los desarrolladores de ATMP. Por ejemplo, médicos e investigadores se han involucrado en las denominadas Redes Europeas de Referencia (ERN) para facilitar el diagnóstico y control de enfermedades raras, incluidas aquellas que podrían tratarse con ATMP.

Terapia génica de Shutterstock Europa
Imagen/Shutterstock

Las reglas de la HTA de la UE no son lo suficientemente flexibles

La industria en general dio la bienvenida a la revisión de la HTA por parte de la UE. Según Chris Vann, director de operaciones de Autolus, abordar las Cuatro A y armonizar las negociaciones de reembolso de la UE con los desarrolladores de ATMP es un movimiento prometedor.

«También será muy importante reunir la experiencia porque estos son desafíos difíciles que enfrentamos para hacer que los productos sean realmente accesibles», dijo Vann.

Además, mejorar la comunicación entre los Estados miembros puede aumentar el número de pacientes disponibles para desarrollar nuevas terapias. Esto es particularmente útil cuando se trata de enfermedades raras que solo pueden afectar a 500 pacientes por año.

Sin embargo, Vann advirtió que la regulación de la HTA no debería ser un obstáculo administrativo más sin acelerar el acceso a los pacientes. Y el ARM expresó su preocupación de que las pautas actuales de HTA están diseñadas para procesar, por ejemplo, medicamentos convencionales que requieren ensayos clínicos controlados aleatorios.

“Los cajeros automáticos muchas veces no pueden tener [randomized controlled trials] en el espacio de enfermedades raras porque simplemente no hay suficientes pacientes para una indicación en particular, o incluso puede ser poco ético darle un placebo a un paciente cuando se enfrenta a una enfermedad muy grave que en realidad puede ser fatal», dijo Stephen Majors, director de asuntos públicos en ARM.

En cambio, sugirió que se necesita flexibilidad, p. B. haciendo que todos los pacientes reciban la terapia y utilizando datos del mundo real para validar los resultados posteriormente.

Las exenciones hospitalarias vuelven a sus orígenes

En la legislación de la UE existente, un protocolo de exención hospitalaria permite a una organización vender su ATMP sin una autorización de comercialización. Esto se reserva para casos excepcionales en los que no hay otras opciones de tratamiento disponibles. Esta disposición permite que los pacientes accedan a terapias que pueden salvarles la vida y que normalmente estarían prohibidas.

«Definitivamente creo que esto sigue siendo necesario dado que el desarrollo impulsado comercialmente puede no ser capaz de tratar las más de 6000 enfermedades raras que existen actualmente, y en particular el 85 a 90 por ciento de esas enfermedades que tienen una prevalencia de menos de 100 000. dijo Simone Boselli, Directora de Asuntos Públicos de la Organización Europea de Enfermedades Raras.

El éxito del programa ha dado lugar a propuestas para ampliar su uso. Sin embargo, la implementación de exenciones hospitalarias no es uniforme en todos los estados miembros de la UE, lo que otorga a algunas empresas una ventaja injusta. Demasiada desregulación también puede dificultar la recopilación de datos sobre tratamientos para su uso en HTA y decisiones regulatorias.

«La exención hospitalaria tiene valor, pero no debe ser un sustituto del marco estructurado», dijo Celis. «La desregulación podría hacer que Europa sea aún menos atractiva porque luego se desarrollarán más productos ‘yo también’ y se aplicarán a la exención hospitalaria».

Por lo tanto, la industria advierte sobre una relajación de las regulaciones hospitalarias. En su lugar, úselos como se pretendía originalmente: tratar a pacientes con enfermedades raras con pocas otras opciones.

Con una regulación cuidadosa, Europa podría liderar el espacio ATMP

A pesar del sistema regulatorio y de reembolso fragmentado de la UE, hay mucho margen de mejora cuando se trata de promover la escena ATMP.

«La gente acudirá a donde crea que existe la oportunidad de lograr un cambio real para los pacientes», dijo Vann. «Creo que Europa y la UE podrían estar bien posicionados para liderar en esta área, pero se necesitará una legislación cuidadosa y un enfoque muy reflexivo para abordar los problemas inherentes a los ATMP».

Si no se realizan estos cambios, millones de pacientes podrían quedarse sin acceso a una terapia que podría salvarles la vida. Y según la eurodiputada del evento, Susana Solís Pérez, la legislación también podría impactar en la salud de las pequeñas y medianas empresas de Europa.

«Necesitamos escuchar a todas las partes interesadas y creemos que necesitamos un diálogo abierto para encontrar ese equilibrio entre innovar y garantizar el acceso de los pacientes a los ATMP», concluyó.

DEJA UNA RESPUESTA

Por favor ingrese su comentario!
Por favor ingrese su nombre aquí