La empresa biofarmacéutica española Oryzon Genomics, SA está iniciando una colaboración preclínica con la CMT Research Foundation (CMTRF), una organización sin ánimo de lucro, dirigida por pacientes y con sede en EE. UU., centrada en proporcionar tratamientos y curas para la enfermedad del diente de Charcot-Marie (CMT). para explorar los inhibidores de la histona desacetilasa-6 (HDAC6) de Oryzon.

Los inhibidores de HDAC6 se han descrito previamente como tratamientos potencialmente efectivos para la CMT. Oryzon completó recientemente un programa de detección de HDAC6 que resultó en la selección de dos posibles candidatos preclínicos con eficacia, selectividad y seguridad prometedoras. Como parte de esta colaboración, CMTRF financiará una serie de pruebas in vivo de los candidatos HDAC6 de Oryzon en un modelo de ratón de CMT1A, que recapitula fielmente muchos de los síntomas de esta enfermedad en humanos.

Acerca de CMT

La CMT es una enfermedad degenerativa progresiva que afecta a los nervios periféricos. Afecta a una de cada 2500 personas (aproximadamente la misma prevalencia que la esclerosis múltiple), incluidos 150 000 estadounidenses y más de 3 millones de personas en todo el mundo.

Es una de las enfermedades más extendidas entre las enfermedades raras y actualmente faltan tratamientos o curas eficaces. La CMT es causada por una variedad de mutaciones genéticas. CMT1A es la más común de todas y representa aproximadamente la mitad de todas las personas con CMT.

Esperanza para el desarrollo clínico

Jordi Xaus, CSO de Oryzon, dijo: “CMT es la indicación más prometedora para nuestros precandidatos HDAC6. CMTRF es el aliado perfecto para explorar nuestras conexiones en esta indicación, ya que tiene una fuerte conexión con la comunidad de pacientes con CMT, un Consejo Asesor Científico altamente experimentado y un fuerte compromiso para encontrar tratamientos para la CMT. Estamos felices de comenzar esta cooperación. Si los resultados son positivos, nuestro programa HDAC6 estaría más cerca del desarrollo clínico y podría brindar esperanza a los pacientes con CMT. Este programa se convertiría en nuestro segundo programa epigenético para enfermedades nerviosas”.

«Nos complace colaborar con Oryzon en este importante proyecto», dijo Cleary Simpson, director ejecutivo de CMT Research Foundation.

“Los inhibidores de HDAC6 son terapias potenciales prometedoras para múltiples formas de CMT, incluida la forma más común: CMT1A. Con fondos de la Fundación de Investigación CMT, Oryzon podrá probar rápidamente sus inhibidores HDAC6 recién descubiertos en ratones modelo CMT1A, allanando el camino para un mayor desarrollo. Las personas con CMT actualmente no tienen tratamientos o curas efectivos, y creemos que este proyecto tiene el potencial de cambiar eso para millones de familias”.

La Fundación de Investigación CMT (CMTRF) se enfoca únicamente en brindar tratamientos y curas para la CMT. La organización fue fundada por dos pacientes cuyo objetivo es acelerar la entrega de medicamentos a las personas que viven con CMT en todo el mundo. La organización financia la investigación para el desarrollo de fármacos.

DEJA UNA RESPUESTA

Por favor ingrese su comentario!
Por favor ingrese su nombre aquí