En el podcast de esta semana, nuestros invitados son Jeremy Skillington, director ejecutivo de Poolbeg Pharma; Dani Bach y Eric Moessinger, ambos socios de +ND Capital; y Louise Modis, directora científica de Mogrify.

Poolbeg Pharma recibe la aprobación para un estudio farmacológico contra la influenza grave

Poolbeg Pharma, una compañía farmacéutica de enfermedades infecciosas en etapa clínica, recibió la aprobación del comité de ética y las autoridades reguladoras para comenzar su ensayo clínico de desafío de lipopolisacáridos (LPS) de POLB 001, un inmunomodulador de molécula pequeña agnóstico de cepa destinado a abordar los problemas médicos descubiertos. Necesidad de un tratamiento de una gripe grave.

Las actividades de los ensayos clínicos comenzarán oficialmente el 22 de julio de 2022.

El estudio examinará la eficacia de POLB 001 para amortiguar la sólida respuesta inmunitaria al LPS, que sirve como sustituto de la respuesta hiperinflamatoria asociada con la influenza grave y otras enfermedades.

Se esperan los primeros resultados en el cuarto trimestre de 2022, momento en el que la empresa tiene la intención de monetizar rápidamente mediante la concesión de licencias o la asociación con empresas farmacéuticas y biotecnológicas para seguir desarrollando POLB 001.

La compañía dijo que el éxito de la prueba también allanaría el camino para usos potenciales más allá de la gripe grave.

Jeremy Skillington, director ejecutivo de Poolbeg Pharma, dijo: “Este es un hito importante para Poolbeg mientras nos preparamos para comenzar el estudio de desafío con LPS humano de POLB 001, nuestro medicamento contra la influenza grave. Se ha llevado a cabo un trabajo preparatorio significativo para llegar a esta etapa con la finalización de la fabricación, la formulación, el borrador del protocolo de prueba y otros requisitos reglamentarios clave de GMP (buen proceso de fabricación).

“Esperamos recibir los valiosos y amplios datos e ideas que se espera que este estudio genere hasta finales de 2022. Declaramos en nuestra oferta pública inicial en julio de 2021 que tenemos la intención de traer POLB 001 a la clínica para este estudio de LPS en el verano de 2022 y nos complace haber logrado este objetivo declarado y demostrar nuestra capacidad para ejecutar nuestra estrategia de manera efectiva.

“La necesidad insatisfecha de nuevos tratamientos para la influenza grave representa una oportunidad importante para mejorar los resultados de los pacientes y potencialmente monetizar rápidamente nuestro principal activo. El modo de acción único de POLB 001 para reducir la respuesta hiperinflamatoria en el cuerpo significa que es independiente de la tensión y tiene el potencial de expandirse a otras indicaciones de enfermedades y, por lo tanto, podría ofrecer oportunidades adicionales para agregar un valor significativo más allá de la creación de influenza severa para la compañía y nuestros accionistas”.

detalles de la prueba

Como parte del estudio, los investigadores estimularán el sistema inmunológico de voluntarios sanos con LPS en tres cohortes. LPS provoca una respuesta inmune robusta y actúa como sustituto de los efectos hiperinflamatorios asociados con la infección grave por influenza y otras enfermedades. Cada cohorte recibirá dosis crecientes de POLB 001 para evaluar su eficacia en la supresión de la respuesta inflamatoria dañina del cuerpo al LPS tanto por vía intradérmica (una inyección superficial) como por vía intravenosa (una inyección en una vena).

El investigador principal es Matthijs Moerland y el estudio se lleva a cabo en el Centro de Investigación de Drogas Humanas en los Países Bajos.

POLB 001 ya ha demostrado ser seguro y bien tolerado en un estudio clínico de fase I.

modo de acción

Dada la forma en que funciona POLB 001, es independiente de la cepa, lo que significa que trata la respuesta del cuerpo a la infección en lugar de atacar directamente al virus y, por lo tanto, POLB 001 es diferente de las variantes estacionales de la influenza que ocurren cada año, dijo Poolbeg Pharma, es una ventaja significativa sobre los tratamientos disponibles en el mercado.

Por lo tanto, POLB 001 tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para los pacientes y convertirse en un fármaco líder para la influenza grave. POLB 001 tiene protección de patente hasta 2038 y es un fármaco oral no perecedero, lo que lo convierte en un candidato ideal para brotes estacionales y preparación para pandemias.

POLB 001 también tiene aplicaciones terapéuticas potenciales más allá de la influenza severa debido a su modo de acción para reducir la hiperinflamación (tormenta de citoquinas). Esto es cuando ocurre una inflamación dañina en diferentes áreas del cuerpo, como el corazón y los pulmones, causando daño a los órganos asociado con muchas enfermedades. POLB 001 tiene el potencial de bloquear esto al interrumpir el ciclo de retroalimentación positiva de los mediadores inflamatorios. Poolbeg actualmente está investigando nuevos usos potenciales y, a su debido tiempo, espera expandir su propiedad intelectual en torno a este activo para cubrir nuevas áreas de enfermedades, aumentando así el valor del activo.

La compañía también estuvo en las noticias recientemente cuando su socio de inteligencia artificial (IA), OneThree Biotech, Inc., comenzó a construir y optimizar un modelo de IA personalizado de los datos de desafío humano del virus respiratorio sincitial (RSV) de Poolbeg que Pharma graduó.

Mogrify y Astellas para tratar la pérdida auditiva neurosensorial

La empresa biofarmacéutica Mogrify Limited y la empresa japonesa de medicina regenerativa Astellas Pharma Inc. han anunciado un acuerdo de investigación conjunta sobre enfoques de medicina regenerativa in vivo para el tratamiento de la pérdida auditiva neurosensorial.

Usando la plataforma de reprogramación celular directa de Mogrify, la colaboración intentará identificar nuevas combinaciones de factores de transcripción involucrados en la diferenciación celular para generar nuevas células ciliadas cocleares.

Como parte de la colaboración, Astellas Gene Therapies, una división de Astellas, asumirá los costos de investigación del trabajo y aportará su experiencia en medicina genética basada en virus adenoasociados (AAV) y habilidades de traducción para completar experimentos en modelos preclínicos. Mogrify utilizará su plataforma bioinformática y su proceso de selección y validación para caracterizar los posibles factores terapéuticos.

sordera

Según la Organización Mundial de la Salud (OMS), más del 5% de la población mundial, o 430 millones de personas, necesitan rehabilitación para tratar su pérdida auditiva ‘incapacitante’.

La OMS estima que para 2050 más de 700 millones de personas, o una de cada diez personas, tendrán una pérdida auditiva discapacitante.

Louise Modis, CSO de Mogrify, dijo: «El enfoque de Mogrify, que se centra en la red reguladora humana, está bien posicionado para identificar combinaciones superiores de factores y, por lo tanto, aumentar la eficiencia de la conversión directa hacia el tipo de célula objetivo en el oído. Combinado con la terapia génica y las capacidades de investigación de la pérdida auditiva neurosensorial de Astellas, esto proporciona un camino claro para el desarrollo de una nueva terapia de reprogramación in vivo para la pérdida auditiva neurosensorial”.

Mathew Pletcher, vicepresidente sénior, jefe de división de investigación de terapia génica y operaciones técnicas de Astellas, dijo: «En esta colaboración buscaremos combinar los atributos de entrega únicos de la terapia génica basada en AAV con nuestras amplias capacidades de traducción en otología que estamos desarrollando nuestras iniciativas de Terapéutica Dirigida para la Regeneración Auditiva y Reprogramación Directa (Transdiferenciación). A través de esta colaboración, buscaremos abordar una importante necesidad insatisfecha en la pérdida auditiva neurosensorial”.

+ND Capital ve su segunda salida exitosa en el mercado biotecnológico europeo

La biotecnología belga Galapagos NV adquirió CellPoint y AboundBio, un movimiento que, según la compañía belga, avanzará hacia la terapia celular de próxima generación.

Según los términos de los acuerdos, Galápagos adquirirá todas las acciones en circulación de CellPoint y AboundBio en una transacción en efectivo a cambio de un pago inicial de €125 millones (US$131,5 millones) a CellPoint con €100 millones adicionales (US$105 millones) . ), pagaderos al alcanzar ciertos hitos, y un pago de $14 millones por AboundBio.

La transacción marcó la segunda entrada exitosa de la firma estadounidense de capital de riesgo +ND Capital en el mercado biotecnológico europeo para el equipo con sede en Lausana.

Dani Bach, socio de +ND Capital y miembro de la junta de CellPoint, dijo: “Vimos el potencial en el modelo de suministro y fabricación descentralizados de CellPoint para superar las limitaciones actuales y entregar células CAR-T en el punto de atención, en el hospital o cerca de él. , reduciendo significativamente el tiempo de vena a vena a seis días en comparación con el estándar actual de la industria de más de un mes. Además de una mayor comodidad y costos más bajos, creemos que los tiempos más cortos de vena a vena darán como resultado un mejor perfil de seguridad manteniendo la misma eficacia”.

Patrick Aebischer, socio sénior de +ND Capital y fundador de las operaciones europeas de la firma, dijo: “Esta transacción es una validación adicional de nuestra estrategia para invertir en empresas emergentes en Europa. Estoy convencido de que muchas innovaciones europeas aún están sin explotar y maduras para el talento único de nuestro equipo para identificar y construir empresas exitosas.

«Lo que es más importante, brinda a los pacientes con cáncer una nueva esperanza en forma de una tecnología disruptiva que podría conducir a un enfoque prometedor y radical en la terapia celular».

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