Una niña de 13 años cuya leucemia no había respondido a otros tratamientos ahora no tiene células cancerosas detectables después de que le administraron una dosis de células inmunitarias modificadas genéticamente para atacar el cáncer.

Salud


11 de diciembre de 2022

Alyssa el día que recibió la terapia celular modificada con base en mayo

Alyssa el día que recibió la terapia celular modificada genéticamente en mayo

Gran hospital de la calle Ormond para niños

Un adolescente con leucemia agresiva ahora no tiene células cancerosas detectables después de convertirse en la primera persona en recibir tratamiento con un nuevo tipo de CRISPR llamado edición de base. Sin embargo, no estará claro hasta dentro de unos años si permanecerá libre de la enfermedad.

La niña de 13 años, llamada Alyssa, no había respondido a otros tratamientos. En un estudio, recibió una dosis de células inmunitarias modificadas para atacar el cáncer de un donante. Veintiocho días después, las pruebas mostraron que estaba en remisión.

«Esto es bastante notable, aunque todavía es un resultado preliminar que deberá ser monitoreado y confirmado en los próximos meses», dijo Robert Chiesa, uno de los médicos que tratan a Alyssa, en un comunicado emitido por el hospital Great Ormond Street. en Londres.

La leucemia es causada por la proliferación descontrolada de células inmunitarias en la médula ósea. Por lo general, se trata eliminando todas las células de la médula ósea con quimioterapia y luego reemplazando la médula ósea con un trasplante. Esto tiene éxito en la mayoría de los casos. Cuando eso falla, los médicos pueden probar un enfoque conocido como terapia CAR-T.

Implica agregar un gen a un tipo de célula inmunitaria conocida como célula T, lo que hace que busque y destruya las células cancerosas. Las células modificadas se conocen como células CAR-T.

Originalmente, todos los tratamientos CAR-T implicaban eliminar las propias células T de una persona, modificarlas y reemplazarlas en esa persona. Cuando se usan las células T de otra persona, atacan todas las células del cuerpo del receptor. Este enfoque personalizado es extremadamente costoso y, a menudo, no es posible recolectar suficientes células T para generar células CAR T cuando una persona está muy enferma.

Para superar estas desventajas, varios grupos de médicos han modificado genéticamente las células T para que las de un solo donante puedan usarse para tratar a muchas personas. En 2015, Waseem Qasim, del Instituto de Salud Infantil Great Ormond Street de University College London, y sus colegas fueron los primeros en probar esto y trataron con éxito a una niña de 1 año llamada Layla, que había fracasado con todos los demás tratamientos.

Este enfoque ahora está aprobado en el Reino Unido para personas con leucemia que involucran otro tipo de células inmunitarias, llamadas células B. La leucemia de Alyssa fue causada por células T, y cuando las células CAR T se modifican para atacar a otras células T, simplemente se matan entre sí.

Entonces, el equipo de Qasim también modificó las células CAR-T desactivando el gen del receptor que las identifica como células T. Hacer estas células CAR-T requiere editar cuatro genes a la vez, lo que crea otro problema.

La edición de genes tradicional implica cortar hebras de ADN y depender de la maquinaria de reparación de una célula para volver a unir los extremos. Cuando se hacen muchos cortes a la vez, a veces las células mueren. Incluso si sobreviven, los extremos equivocados se pueden volver a unir, lo que da como resultado grandes mutaciones que pueden hacer que las células se vuelvan cancerosas. Cuantos más cambios genéticos se hagan, más probable es que esto suceda.

Entonces, en cambio, Qasim y su equipo usaron una forma modificada de la proteína de edición de genes CRISPR, que no corta el ADN, sino que cambia una letra de ADN por otra, una técnica conocida como edición de bases. Alyssa es la primera persona en ser tratada con células CAR-T editadas en base.

«Estamos muy contentos de que esté en remisión por primera vez», dice Qasim.

«La edición de bases es particularmente prometedora, no solo en este caso, sino también en enfermedades genéticas», dice Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick de Londres. Se están desarrollando muchos otros tratamientos que utilizan la edición basada en CRISPR, dice.

El único otro estudio existente relacionado con esta técnica de edición básica comenzó en Nueva Zelanda en julio de este año. Una compañía llamada Verve Therapeutics espera demostrar que este enfoque puede tratar una condición genética hereditaria que causa niveles de colesterol peligrosamente altos.

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