Sensorion, una empresa de biotecnología en fase clínica, ha hecho el anuncio que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a OTOF-GT, su principal programa de terapia génica.

El medicamento está destinado al tratamiento de la pérdida auditiva mediada por el gen Otoferlin. Sensorion está en camino de presentar una solicitud de investigación clínica (CTA) para OTOF-GT en la primera mitad de 2023.

El programa de desarrollo de terapia génica AAV de doble vector OTOF-GT de Sensorion tiene como objetivo restaurar la audición en personas con deficiencia de otoferlina. Los pacientes con mutaciones OTOF sufren de pérdida auditiva no sindrómica prelingual neurosensorial de severa a profunda. Durante su investigación, la empresa descubrió que la deficiencia de Otoferlin es responsable de hasta el 8 % de todos los casos de pérdida auditiva congénita, que afecta aproximadamente a 20 000 personas en EE. UU. y Europa.

Retroalimentación regulatoria significativa

En septiembre de este año (2022), la empresa recibió una opinión positiva sobre una solicitud de Designación de Medicamento Huérfano (ODD) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La Comisión Europea tomó la decisión el 11 de octubre de este año y el 7 de noviembre la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a Sensorion la designación de enfermedad pediátrica rara para OTOF-GT.

Géraldine Honnet, directora médica de Sensorion, dijo: “Estamos muy complacidos de haber recibido esta importante retroalimentación regulatoria de la FDA, luego de que la agencia otorgara recientemente la designación de enfermedad pediátrica rara a OTOF-GT. La designación de medicamento huérfano nos ayudará a avanzar en nuestro programa de desarrollo, una terapia génica que tiene el potencial de ayudar a los pacientes con una enfermedad para la que actualmente no existen terapias curativas aprobadas.

Sensorion tiene un fuerte enfoque en las terapias que cambian la vida

«Nos complace haber alcanzado este hito y seguimos teniendo un fuerte enfoque en el desarrollo de nuestros candidatos más prometedores para fabricar terapias que cambien la vida para restaurar, tratar y prevenir los trastornos de pérdida auditiva».

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano para fomentar el desarrollo de tratamientos, el diagnóstico o la prevención de enfermedades raras, definidas como aquellas que afectan a menos de 200 000 personas en los Estados Unidos.

La designación ofrece a Sensorion el potencial de ciertos beneficios, incluidos hasta siete años de exclusividad de mercado posterior a la aprobación, asistencia en el proceso de desarrollo de medicamentos, créditos fiscales para el desarrollo clínico y exenciones de ciertas tarifas de la FDA.

Bajo la designación «enfermedad pediátrica rara», un patrocinador que recibe la aprobación de un medicamento o producto biológico bajo esa designación puede ser elegible para un cupón que puede canjearse por revisión prioritaria de una presentación regulatoria posterior para un producto diferente, o venderse principalmente a otro patrocinador Revisión de su propuesta de marketing, una oportunidad para la cual existe un mercado sólido.

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