SparingVision anunció hoy que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) aprobó su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para SPVN06.

La compañía de medicina genómica ha avanzado en el desarrollo de tratamientos para salvar la visión de enfermedades oculares, terapia independiente de genes para tratar la retinitis pigmentosa (RP), una forma de distrofia de conos y bastones (RCD) y la enfermedad retiniana hereditaria (IRD) más común. .

SparingVision también ha presentado una Solicitud de Autorización de Ensayo Clínico (CTA) a la Autoridad Reguladora Francesa (ANSM), que actualmente se encuentra bajo revisión.

Esta aprobación allana el camino para el inicio de la prometedora terapia génica RCD (PRODYGY), un ensayo clínico de Fase 1/2 primero en humanos (FIH). Se esperan los primeros datos de seguridad en 2023 y se espera que el criterio de valoración principal se alcance en 2025.

Estudio SparingVision sobre “Evaluación de la calidad de vida”

El estudio está diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y la calidad de vida después de una única inyección subretiniana de SPVN06 en el ojo con problemas de visión de pacientes adultos con RP debido a una mutación en el gen RHO, PDE6A o PDE6B.

El estudio reclutará hasta un total de 33 pacientes y se realizará en dos fases. La primera etapa será una fase abierta de escalada de dosis que involucrará a tres cohortes de tres pacientes con formas avanzadas de RP para determinar dos dosis máximas toleradas recomendadas para la siguiente etapa.

La decisión de iniciar las cohortes 2 y 3 se basó en una revisión de la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB) de todos los datos de seguridad disponibles de todos los sujetos en la(s) cohorte(s) anterior(es).

La segunda fase será una fase controlada, doble ciego y aleatorizada con 24 pacientes con RP intermedia avanzada divididos en tres cohortes: seis pacientes sin tratamiento y 18 pacientes que recibieron la dosis baja o alta especificada en la primera fase.

SPVN06 para cambiar el curso de la historia de la enfermedad

El criterio principal de valoración de PRODYGY es la seguridad y la tolerabilidad de SPVN06 12 meses después de la administración de una única inyección de terapia génica. En particular, los objetivos secundarios incluyen datos preliminares de eficacia y calidad de vida. Además, el seguimiento a largo plazo del estudio se centrará en la seguridad y la tolerabilidad durante un total de cinco años después de la administración del tratamiento.

dr. Daniel Chung, director médico de SparingVision, dijo: «La RP es una enfermedad ocular común que inevitablemente conduce a la ceguera sin tratamiento disponible para la gran mayoría de los pacientes. El mecanismo de acción neuroprotector único de SPVN06 tiene el potencial de alterar el curso de la progresión natural de la enfermedad, independientemente de los antecedentes genéticos del paciente y el momento del diagnóstico de la enfermedad.

«Con este estudio de fase 1/2, buscaremos demostrar la seguridad y la tolerabilidad de SPVN06, así como identificar pruebas preliminares de eficacia en múltiples criterios de valoración estructurales, funcionales y de calidad de vida».

SPVN06 es un enfoque innovador de terapia génica destinado a detener o ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes afectados por IRD y degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD), independientemente de su origen genético.

Recibió la certificación IND por los esfuerzos de SparingVision

SparingVision se centra inicialmente en la fase intermedia de la RP, una de las principales causas de ceguera en todo el mundo, que afecta a dos millones de pacientes. SPVN06 contrarresta la degeneración de los fotorreceptores de cono mediante la restauración de RdCVF, un factor neurotrófico producido naturalmente por bastones en funcionamiento en la retina; y al promover RdCVFL, un poderoso antioxidante que protege los conos del estrés oxidativo.

El ADN de las dos isoformas diferentes (RdCVF y RdCVFL) del gen NXNL1 se administra a través de un virus adenoasociado (AAV), el vector viral elegido para la terapia génica de la retina. El tratamiento es mediante inyección subretiniana, una vía de administración que ya ha demostrado ser segura y eficaz para la administración de terapia génica.

Stéphane Boissel, presidente y director ejecutivo de SparingVision, dijo: «Recibir la aprobación de IND es un testimonio de los increíbles esfuerzos de todos en SparingVision, pero también de la fortaleza de nuestra ciencia, que abarca más de 20 años de investigación de vanguardia por parte de nuestro fundadores, incluido el profesor José Sahel, presidente del Departamento de Oftalmología del Centro Médico de la Universidad de Pittsburgh.

“Con más de 80 genes involucrados en la RP, cada uno con numerosas mutaciones causales, debemos ir más allá del enfoque de tratamiento gen por gen. SPVN06 tiene el potencial de convertirse en la solución terapéutica universal que necesitan los pacientes y esperamos con ansias la siguiente fase de desarrollo”.


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