Forma Therapeutics ha proporcionado datos cegados sobre pacientes con anemia de células falciformes que recibieron 600 mg de FT-4202. La cohorte de dosis alta mostró menos respondedores de hemoglobina que el grupo de 300 mg, pero el perfil de seguridad proporciona un incentivo para el estudio de registro de fase 2/3 en curso.

A fines del año pasado, Forma se estableció como un rival viable de Agios Pharmaceuticals y Global Blood Therapeutics en la sala de células falciformes al proporcionar datos sobre los receptores de la dosis de 300 mg de FT-4202. Al igual que Agios Mitapivat, FT-4202 es un activador de piruvato quinasa R. Seis de los siete pacientes que recibieron la dosis de 300 mg de FT-4202 tuvieron un aumento en la hemoglobina de 1.0 g / dL o más desde el inicio.

La tasa de respuesta fue favorable en comparación con los resultados de Agios y Global Blood, aunque el pequeño tamaño de la cohorte de 300 mg dejó espacio para preguntarse si los datos realmente reflejaban la efectividad de FT-4202. Ahora Forma ha realizado un seguimiento de los datos de siete pacientes que tomaron la dosis de 600 mg.

Cuatro de los siete pacientes tuvieron un aumento en la hemoglobina de 1.0 g / dL o más desde el inicio. La dosis más alta también tuvo un peor desempeño numérico en otros criterios de valoración y redujo la LDH en cuatro pacientes en contraste con las seis personas que se vieron afectadas positivamente por la dosis más baja. La mediana del cambio en la LDH y los reticulocitos o los biomarcadores hematológicos y hemolíticos también fue numéricamente inferior a 600 mg.

Sin embargo, la tasa de respuesta de la hemoglobina en el conjunto de datos combinados de 14 pacientes aún se mantiene al día con los resultados de otras compañías, y Forma ve oportunidades para mejorar los resultados. Todos los sujetos del estudio de fase 1 recibieron FT-4202 una vez al día durante 14 días. Según lo que sucedió al final del período de tratamiento, Forma dijo que la dosificación podría beneficiar a los pacientes más allá de los 14 días.

Forma probará esta hipótesis en una extensión abierta donde los pacientes recibirán dosis durante 12 semanas. La extensión abierta da una dosis de 400 mg. Forma también está usando una dosis de 400 mg y una dosis de 200 mg en su ensayo clínico de fase 2/3. Los criterios de valoración primarios de la fase 2/3 son la respuesta de la hemoglobina en la semana 24 y la tasa de crisis vasooclusiva durante el período de tratamiento ciego de 52 semanas.

La cohorte de 600 mg alienta a que las dosis utilizadas en el estudio de registro sean seguras y bien toleradas, ya que los investigadores no encuentran toxicidades limitantes de la dosis o eventos adversos relacionados con el tratamiento, y contribuye a la evidencia de que FT-4202 es la hemoglobina en la mayoría de los pacientes aumentó rápidamente .

Para tener éxito en la anemia de células falciformes, Forma debe validar estos resultados en la fase 2/3 e idealmente mostrar que FT-4202 reduce la tasa de crisis vasooclusiva. Las crisis dolorosas ocurren cuando las células falciformes bloquean los vasos sanguíneos. Adakveo de Novartis reduce las crisis. Oxbryta de Global Blood aumenta la hemoglobina. Si FT-4202 puede mejorar ambas medidas, Forma puede potencialmente ganar participación de mercado en dos frentes.

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