Entrada Therapeutics recaudó $ 116 millones para desarrollar biológicos intracelulares. La ronda de la Serie B permite a Entrada comenzar el desarrollo clínico de una línea que incluye tratamientos para enfermedades como la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Entrada, con sede en Boston, se basa en una plataforma que permite administrar productos biológicos a través de las membranas celulares a los objetivos intracelulares. La mayoría de los objetivos relacionados con enfermedades se encuentran en las células, lo que las hace en gran medida inaccesibles para muchas modalidades existentes. Entrada conjuga productos biológicos con péptidos que penetran en las células que inducen la captación endocítica. Las moléculas luego escapan de los endosomas para golpear objetivos intracelulares.

La idea llamó la atención de Wellington Management Company, que dirigió la Serie B con VC nuevos y existentes como Redmile Group, TCG Crossover, 5AM Ventures, MPM Capital y Roche Venture Fund. Entrada usará el dinero para ingresar a la clínica.

CureDuchenne Ventures estuvo entre los nuevos inversores que apoyaron a Entrada, lo que refleja el enfoque de la biotecnología en DMD. Entrada tiene un programa preclínico de omisión de exones diseñado para mejorar los enfoques existentes para tratar la DMD.

Al igual que medicamentos como Exareys 51 de Sarepta Therapeutics, el candidato a DMD de Entrada es un oligonucleótido diseñado para estimular la omisión de exones, lo que permite la producción de distrofina funcional. La diferencia es que Entrada conjuga su oligonucleótido con un péptido para aumentar la unión a la diana intracelular.

Otros grupos, incluido Sarepta, han desarrollado estrategias similares. El SRP-5051 de Sarepta, que se encuentra en la Fase 2, se deriva de una plataforma que une un péptido a un oligonucleótido para mejorar factores que incluyen la administración intracelular. En la fase 2, SRP-5051 produjo una mayor producción de distrofina que Exondys 51 a 10 veces la exposición a la dosis total.

Entrada presenta su enfoque como una solución a dos obstáculos principales para la producción de distrofina, a saber, la exposición limitada en los tejidos diana y el escaso escape del endosoma. Al eliminar estas barreras, Entrada busca aumentar los niveles de proteínas en músculos clave como el corazón.

La biotecnología también está trabajando en la terapia de reemplazo enzimático para pacientes con encefalomiopatía neurogastrointestinal mitocondrial. Este candidato, que está a la vanguardia de la clínica, tiene como objetivo reducir la pérdida de actividad de la enzima timidina fosforilasa utilizando la tecnología intracelular de Entrada.

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