Según CSL, el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha adoptado una opinión positiva que recomienda la autorización de comercialización condicional (CMA) para el etranacogen dezaparvovec.

Etranacogene dezaparvovec es una terapia génica de una sola vez para el tratamiento de adultos elegibles con hemofilia B, que reduce la tasa de sangrado anual con una sola infusión.

Si la autorización de comercialización que ha solicitado CSL bajo la marca HEMGENIX es aprobada por la Comisión Europea, etranacogen dezaparvovec sería la primera terapia génica para personas con hemofilia B en la Unión Europea (UE) y el Espacio Económico Europeo (EEE).

«La opinión positiva del CHMP nos acerca un paso más a hacer que esta innovación revolucionaria sea accesible para los pacientes con hemofilia B en Europa», dijo Emmanuelle Lecomte Brisset, vicepresidenta sénior y directora de Asuntos Regulatorios Globales de CSL.

“Llevar un nuevo medicamento a esta etapa del proceso de aprobación requiere el apoyo de muchos, incluidos los participantes de ensayos clínicos, la comunidad de hemofilia en general, investigadores, médicos, agencias reguladoras, nuestro personal y nuestros socios en uniQure, por nombrar algunos para llamar . Gracias a todos por el papel que desempeñaron para alcanzar este hito regulatorio en Europa”.

Opinión positiva de CSL sobre la terapia génica basada en un estudio fundamental

La opinión positiva del CHMP se basa en los hallazgos del estudio fundamental HOPE-B, el mayor estudio de terapia génica en hemofilia B hasta la fecha.

Estos resultados indicaron que los pacientes con hemofilia B tratados con etranacogen dezaparvovec demostraron un aumento estable y sostenido en los niveles medios de actividad del factor IX (FIX) (con una actividad media de FIX de 36,9 %), lo que resultó en una reducción anual ajustada de la tasa de hemorragia (ABR ) del 64%. .Después de la infusión de etranacogen dezaparvovec, el 96 % de los pacientes interrumpieron la profilaxis habitual con FIX.

El análisis de 24 meses del estudio HOPE-B demostró un efecto sostenido y duradero de etranacogen dezaparvovec. En un entorno clínico, etranacogen dezaparvovec continuó siendo generalmente bien tolerado, sin eventos adversos graves emergentes del tratamiento.

La opinión positiva del CHMP ahora será examinada por la Comisión Europea, que tiene el poder de autorizar medicamentos para los Estados miembros de la Unión Europea.

El desarrollo clínico de varios años de etranacogen dezaparvovec estuvo a cargo de uniQure y el patrocinio del ensayo clínico pasó a CSL después de obtener la licencia de los derechos mundiales para comercializar el tratamiento. El etranacogén dezaparvovec fue aprobado recientemente por la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU.

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