BrainStorm Cell Therapeutics ha presentado datos de fase 2 sobre su terapia con células madre en pacientes con esclerosis múltiple (EM). El pequeño estudio clínico abierto combinó la terapia autóloga NurOwn con una mejora del 25% en las mediciones de movilidad y destreza en alrededor del 14% de los pacientes.

BrainStorm, con sede en Nueva York, ha estudiado principalmente sus células madre estromales mesenquimales autólogas en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). BrainStorm recolecta las células de la médula ósea de un paciente y hace que segreguen factores neurotróficos. Con un ensayo de fase 3 de ELA que fracasó el año pasado y la FDA dio el paso inusual de declarar públicamente que «los datos no respaldan el beneficio clínico propuesto de esta terapia», la importancia de la EM para BrainStorm ha aumentado.

Los investigadores inscribieron a 20 pacientes con EM progresiva en la Fase 2, pero solo 18 fueron tratados. Los pacientes tratados recibieron tres dosis de NurOwn con dos meses entre cada dosis. El estudio se diseñó principalmente para evaluar la seguridad de NurOwn, pero cubrió su eficacia en criterios de valoración secundarios. Dos pacientes fueron retirados debido a eventos adversos relacionados con el tratamiento.

«El 14% y el 13% de los pacientes tratados con NurOwn, respectivamente, vieron mejoras predeterminadas del 25% en la caminata cronometrada de 25 pies y la prueba de clavija de 9 orificios desde el inicio hasta las 28 semanas», escribió BrainStorm en un comunicado para revelar los datos. ClinicalTrials.gov enumera «la velocidad de marcha cronometrada de 25 pies o la prueba de clavija de 9 orificios: cambio desde el valor inicial» como un criterio de valoración secundario sin hacer referencia a una meta del 25%. No está claro cómo las tasas de respuesta difieren en un punto porcentual en un estudio clínico con 20 sujetos.

BrainStorm comparó la proporción de pacientes con una mejora del 25% positiva con los datos de una cohorte coincidente del Brigham & Women’s Hospital. Ningún paciente de la cohorte de 48 personas mostró tal mejora.

En general, BrainStorm registró una mejora promedio del 10% en el intento de caminar desde la línea de base y un aumento del 4.8% en la prueba de destreza cuando se usa con la mano dominante, en comparación con una disminución del 1.8% y 1.4%, respectivamente, en la cohorte de control.

En BrainStorm, el 47% de los pacientes mejoraron sus puntuaciones en ocho letras en una prueba de función visual, un valor que otros grupos han clasificado como clínicamente significativo. Dos tercios de los sujetos mostraron una mejora de tres puntos en el procesamiento cognitivo. Una mejora de cuatro puntos o 10% es la definición de respondedor utilizada por el Consorcio de Evaluaciones de Resultados de Esclerosis Múltiple.

Las acciones de BrainStorm subieron un 21% después de que se publicaron los resultados.

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