La empresa de codificación celular bit.bio ha agregado tres adiciones a su cartera de productos: modelos de enfermedad ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K y ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S, y acceso anticipado a sus ioGABAergic Neurons.

Esto amplía la cartera del sistema nervioso central (SNC) de bit.bio a cuatro modelos de enfermedades y tres tipos de células. Los productos celulares de bit.bio se reprograman a partir de células madre pluripotentes inducidas por humanos (hiPSC) utilizando la tecnología de reprogramación de precisión opti-ox de la empresa.

Mark Kotter, CEO y fundador de bit.bio, dijo: “Nuestra visión en bit.bio es acelerar la innovación biomédica y dar paso a una nueva generación de terapias a través de células humanas reprogramadas con precisión. Estos últimos productos nos acercan un paso más a esa visión y nuestro impulso continuará: hemos lanzado seis nuevos productos en los últimos seis meses y se agregarán más en el nuevo año”.

Demencia frontotemporal (FTD) es la segunda causa más común de demencia de aparición temprana después de la enfermedad de Alzheimer. Los pacientes con FTD experimentan cambios en el comportamiento y la personalidad y pierden su capacidad para realizar las tareas diarias.

Alrededor de un tercio de los casos de FTD son hereditarios y se han relacionado con mutaciones en el gen MAPT. Las neuronas ioglutamatérgicas MAPT N279K y las neuronas ioglutamatérgicas MAPT P301S contienen cada una diferentes mutaciones en el gen MAPT que se observan comúnmente en pacientes con FTD.

Por primera vez, los científicos ahora pueden usar estas células modelo de enfermedad MAPT junto con un control genéticamente emparejado, las neuronas ioglutamatérgicas. Esto significa que cualquier diferencia experimental entre los modelos de control y de enfermedad se puede atribuir con seguridad a los efectos causados ​​por las mutaciones en el gen MAPT, dando a los investigadores una nueva ventana a los mecanismos de la enfermedad de la FTD y la identificación de nuevos fármacos potenciales para su tratamiento. .

Las células del modelo de enfermedad y el control genéticamente emparejado maduran rápidamente, son altamente reproducibles entre lotes y exhiben una escalabilidad sin precedentes. Estas características clave hacen que los productos sean ideales para aplicaciones de detección en el descubrimiento temprano de fármacos, así como para la investigación básica.

El tercer producto anunciado por bit.bio es ioGABAergic Neurons. Las neuronas GABAérgicas son responsables de ralentizar la propagación de las señales eléctricas del cerebro. Esta función es esencial para que la información se transmita de manera eficiente a través del cerebro. La disfunción de las neuronas GABAérgicas se ha relacionado con una variedad de trastornos neurológicos, como la epilepsia, la esquizofrenia, el autismo y la enfermedad de Alzheimer.

Los métodos existentes para generar neuronas GABAérgicas derivadas de iPSC son problemáticos ya que la población celular resultante es heterogénea con otros tipos de células neuronales, lo que conduce a una falta de reproducibilidad experimental. Las neuronas ioGABAérgicas abordan estos desafíos, lo que permite a los científicos trabajar con una población pura de células sin precedentes que están altamente caracterizadas, son funcionales y están listas para experimentos en cuestión de días.

Farah Patell-Socha, vicepresidenta de productos de investigación en bit.bio, dijo: “El lanzamiento de estos productos es una validación adicional de nuestra sólida cartera de células del SNC para la investigación y el descubrimiento de fármacos. Las células humanas fisiológicamente relevantes que funcionan consistentemente en lotes son pioneras en la industria. Además, este rendimiento reduce la necesidad de validación de lote a lote, lo que genera ahorros significativos de tiempo y costos. Estos productos allanarán el camino para la detección y validación de alto rendimiento de objetivos farmacológicos en modelos humanos derivados de iPSC, lo que antes era imposible”.

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