Enjaymo, el fármaco de Sanofi para el tratamiento de la anemia hemolítica en pacientes adultos con enfermedad de las aglutininas frías (EAC), ha recibido la autorización de comercialización de la Comisión Europea (CE).

Enjaymo es la primera y única opción terapéutica aprobada para una enfermedad autoinmune rara, grave y crónica en la que el cuerpo ataca por error y hace que los glóbulos rojos sanos se rompan, lo que se conoce como hemólisis.

Dietmar Berger, director global de desarrollo y director médico de Sanofi, dijo: “Esta aprobación subraya nuestra ambición de desarrollar los mejores medicamentos de clase mundial que transformen la vida de las personas. Hasta ahora, los pacientes en Europa han tenido que depender de una combinación de prevención del resfriado, transfusiones de sangre y tratamientos no aprobados para controlar su enfermedad.

Enjaymo – Único tratamiento homologado

«La aprobación de Enjaymo por parte de la Comisión Europea ofrece a los pacientes, por primera vez, acceso a una terapia que puede marcar una diferencia significativa en el tratamiento y la vida diaria de la EAC».

Enjaymo es actualmente el único tratamiento aprobado para CHD y un anticuerpo monoclonal humanizado de primera clase diseñado para atacar e inhibir selectivamente la serina proteasa específica de la vía del complemento clásica, C1s. Estará disponible como una solución para perfusión de 50 mg/ml.

Alexander Röth, Departamento de Hematología, Hospital Universitario Duisburg-Essen, Alemania, dijo: “Combinado con viajes de diagnóstico que pueden llevar años, el impacto de la fatiga en la calidad de vida en la CHD es a menudo debilitante y comparable a condiciones como el cáncer. anemia relacionada y otras enfermedades autoinmunes. Los médicos ahora tienen una opción terapéutica muy necesaria para ofrecer a sus pacientes”.

Durabilidad de reacción a Enjaymo

La aprobación de la CE se basa en los datos de dos ensayos clínicos de fase 3: CADENZA, un ensayo clínico doble ciego controlado con placebo en adultos con cardiopatía coronaria sin una transfusión de sangre reciente (en los últimos 6 meses), y CARDINAL, un ensayo clínico de 26 semanas , estudio abierto, de un solo brazo, estudio fundamental en pacientes con cardiopatía coronaria que han recibido recientemente una transfusión de sangre.

En el estudio CADENZA Parte A, los pacientes elegibles fueron aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir una dosis fija basada en el peso (6,5 g o 7,5 g) de Enjaymo o placebo mediante infusión intravenosa el día 0, el día 7 y luego una vez cada dos semanas hasta la semana 26.

La Parte B abierta del estudio evaluó la seguridad a largo plazo y la durabilidad de la respuesta a Enjaymo en pacientes con CAD. En el estudio CADENZA Parte A, Enjaymo cumplió con su criterio de valoración principal compuesto y todos los criterios de valoración secundarios, demostrando la inhibición de la hemólisis, el aumento de los niveles de hemoglobina y una mejora clínicamente significativa en las puntuaciones de fatiga de The Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT).

Mejoras en la hemoglobina

Enjaymo demostró un perfil de seguridad aceptable y, en general, fue bien tolerado. El 96 % de los pacientes del grupo de Enjaymo y el 100 % de los pacientes del grupo de placebo experimentaron al menos un evento adverso emergente del tratamiento (TEAE). Cefalea (22,7 % frente a 10,0 %), hipertensión (22,7 % frente a 0 %), rinitis (18,2 % frente a 0 %), fenómeno de Raynaud (18,2 % frente a 0 %) y acrocianosis (13,6 % frente a 0 %) se informaron con mayor frecuencia en pacientes tratados con Enajymo en comparación con el placebo.

En el estudio CARDINAL Parte A, los pacientes recibieron una dosis fija basada en el peso (6,5 g o 7,5 g) de Enjaymo como infusión intravenosa el día 0, el día 7 y luego una vez cada dos semanas hasta la semana 26. Parte B El estudio evaluó la seguridad a largo plazo y la durabilidad de la respuesta a Enjaymo en pacientes con CAD durante un período de 2 años. En el estudio CARDINAL Parte A, la eficacia de Enjaymo se evaluó en función del logro de un criterio de valoración principal compuesto y varios criterios de valoración secundarios, incluidas mejoras en la hemoglobina, la normalización de la bilirrubina y la puntuación de fatiga FACIT. Las reacciones adversas más comunes, que ocurrieron en al menos el 10% de los pacientes, fueron infecciones respiratorias, infecciones virales, diarrea, dispepsia, tos, artralgia, artritis y edema periférico.

Se informaron efectos secundarios graves en el 13% (3/24) de los pacientes que recibieron Enjaymo. Estos efectos secundarios graves fueron sepsis estreptocócica e infección de herida por estafilococo, artralgia e infección respiratoria.

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