Según Aro Biotherapeutics, la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a ABX1100, un conjugado de centirina-ARNip en investigación que se dirige al gen Gys1 en el músculo, para el tratamiento de la enfermedad de Pompe.

«Estamos entusiasmados con este premio y el reconocimiento de la FDA del potencial de ABX1100 para mejorar la vida de los pacientes con la enfermedad de Pompe», dijo Mittie Doyle, director médico de Aro Biotherapeutics.

«Creemos que nuestro nuevo enfoque de tratamiento ofrece la oportunidad de abordar la gran necesidad insatisfecha que existe en la enfermedad de Pompe y esperamos avanzar con ABX1100 en ensayos clínicos el próximo año».

enfermedad de pompe

La enfermedad de Pompe es un trastorno genético raro caracterizado por una debilidad muscular debilitante que progresa con el tiempo y es el resultado de una mutación en la enzima responsable de descomponer el glucógeno en el músculo, la alfa-glucosidasa ácida (GAA).

Como resultado de esta mutación, los pacientes con enfermedad de Pompe tienen niveles elevados de glucógeno que impulsan la progresión de la enfermedad. Actualmente, los pacientes están siendo tratados con terapia de reemplazo enzimático (ERT), en la que se administra GAA recombinante por vía intravenosa. Sin embargo, la incapacidad de dirigir y administrar eficientemente ERT al músculo esquelético ha limitado el perfil de eficacia y seguridad de estas terapias, y se necesitan nuevos medicamentos con mecanismos novedosos para mejorar aún más los resultados del tratamiento.

ABX1100 se dirige al gen de la glucógeno sintasa 1 (Gys1), una enzima responsable de la síntesis de glucógeno en el músculo. Se ha demostrado que la inhibición de Gys1 reduce los niveles de glucógeno, lo que representa un enfoque de tratamiento novedoso para la enfermedad de Pompe.En la reunión TIDES USA 2022, Aro Biotherapeutics presentó datos que muestran que ABX1100 reduce el ARNm de Gys1 y la proteína GYS1, lo que resulta en una reducción significativa del músculo esquelético niveles de glucógeno en el modelo de enfermedad del ratón de Pompe. Aro Biotherapeutics espera comenzar los ensayos clínicos con ABX1100 a mediados de 2023.

Acerca de Aro Biotherapeutics

Aro Biotherapeutics, con sede en Filadelfia, es una empresa de biotecnología pionera en el desarrollo de medicamentos genéticos específicos para tejidos con una plataforma basada en una tecnología de proteínas patentada llamada Centyrins. La compañía está desarrollando una cartera de candidatos terapéuticos basados ​​en Centyrine y está colaborando con socios de la industria para utilizar Centyrine para la orientación específica de tejido de la terapia en una amplia gama de enfermedades.

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